{"id":123,"date":"2007-12-11T13:02:41","date_gmt":"2007-12-11T12:02:41","guid":{"rendered":"http:\/\/naukowy.blog.polityka.pl\/?p=123"},"modified":"2013-02-23T23:35:23","modified_gmt":"2013-02-23T22:35:23","slug":"przelom-za-przelomem","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/blog.polityka.pl\/naukowy\/2007\/12\/11\/przelom-za-przelomem\/","title":{"rendered":"Prze\u0142om za prze\u0142omem"},"content":{"rendered":"

\"jen_450.jpg\"<\/p>\n

Terapia genowa – kolejny wielki krok za nami.
\n<\/strong><\/p>\n

Niedawno pisa\u0142em w blogu<\/a> o badaniach Japo\u0144czyk\u00f3w z Kyoto i Amerykan\u00f3w z Madison. Udowodnili oni, \u017ce manipuluj\u0105c trzema genami aktywnymi w zarodkach mo\u017cna przekszta\u0142ci\u0107 kom\u00f3rki ludzkiej sk\u00f3ry w kom\u00f3rki do z\u0142udzenia przypominaj\u0105ce zarodkowe kom\u00f3rki macierzyste.<\/p>\n

Min\u0119\u0142o dos\u0142ownie kilka dni, a ta domena bada\u0144 ju\u017c wykona\u0142a kolejny wielki krok naprz\u00f3d. Mamy bowiem niemal dok\u0142adn\u0105 powt\u00f3rk\u0119 z sytuacji opisanej w wy\u017cej wspomnianym wpisie: te\u017c dwa wa\u017cne doniesienia – tym razem om\u00f3wi\u0119 najpierw ameryka\u0144skie, a potem japo\u0144skie. Prze\u0142om goni prze\u0142om (je\u015bli mia\u0142 kto\u015b jeszcze do tej pory w\u0105tpliwo\u015bci, kt\u00f3re kraje s\u0105 liderami w badaniach biomedycznych, to teraz ich ju\u017c mie\u0107 nie powinien).<\/p>\n

W nowej ameryka\u0144skiej publikacji, ukazuj\u0105cej si\u0119 w\u0142a\u015bnie w internetowej wersji tygodnika „Science”, ekipa Rudolfa Jaenischa z The Whitehead Institute for Biomedical Research z Cambridge, wykazuje, \u017ce kom\u00f3rki uzyskiwane metod\u0105 Japo\u0144czyk\u00f3w (dyskutowan\u0105 w naszym blogu we wpisie z 27 listopada) mog\u0105 rzeczywi\u015bcie s\u0142u\u017cy\u0107 do leczenia chor\u00f3b genetycznych<\/a>.<\/p>\n

Naukowcy uleczyli na razie tylko myszy, ale pobudzili tym realne nadzieje na opracowanie podobnej terapii u ludzi. U\u017cyli szczepu gryzoni, u kt\u00f3rych zamieniono mysie geny alfa i? beta-globiny genami ludzkimi, ale w dodatku zmutownymi tak, \u017ce wywo\u0142ywa\u0142y anemi\u0119 sierpowat\u0105 – na wz\u00f3r ludzkiej odmiany tej anemii.<\/p>\n

Z ogona takiej myszy Amerykanie pobrali kom\u00f3rki, kt\u00f3re przy pomocy japo\u0144skiej metody „odm\u0142odzono” wprowadzaj\u0105c do nich cztery geny koduj\u0105ce czynniki transkrypcyjne zmieniaj\u0105ce aktywno\u015b\u0107 wielu w\u0142asnych gen\u00f3w owych kom\u00f3rek. Tak uzyskane kom\u00f3rki prawie-zarodkowe mog\u0142y by\u0107 u\u017cyte jako idealny – bo w\u0142asny – materia\u0142 do przeszczepu.<\/p>\n

Pod jednym wszelako warunkiem: \u017ce b\u0119d\u0105 zawiera\u0142y zdrowy, a nie zmutowny gen. Tego warunku jednak jeszcze nie spe\u0142nia\u0142y. Ich przeszczepienie w tej postaci do chorej myszy (tej samej, z kt\u00f3rej ogona pobrano wyj\u015bciowe kom\u00f3rki do do\u015bwiadczenia) niewiele by zmieni\u0142o. Tworz\u0105ce si\u0119 ze znakomicie nawet przyj\u0119tego przeszczepu nowe krwinki tez by\u0142yby chore.<\/p>\n

Nale\u017ca\u0142o wi\u0119c uzyskane w laboratorium kom\u00f3rki prawie-zarodkowe podda\u0107 terapii genowej naprawiaj\u0105cej zmutowany gen beta-globiny powoduj\u0105cy anemi\u0119. R\u00f3wnie\u017c ten zabieg powi\u00f3d\u0142 si\u0119 w pe\u0142ni. Po nim przyst\u0105piono do nak\u0142onienia ju\u017c naprawionych kom\u00f3rek do r\u00f3\u017cnicowania w kom\u00f3rki hematopoietyczne – czyli maj\u0105ce zdolno\u015b\u0107 tworzenia kom\u00f3rek krwi.<\/p>\n

W wyniku tej skomplikowanej serii operacji uzyskano zdrowe kom\u00f3rki hematopoietyczne z osobnika, kt\u00f3ry m\u00f3g\u0142 by\u0107 teraz poddany terapii kom\u00f3rkowej zast\u0119puj\u0105cej jego chore kom\u00f3rki krwi w\u0142asnymi – ale ju\u017c zdrowymi.<\/p>\n

Taki autoprzeszczep (po usuni\u0119ciu w\u0142asnych, zmutowanych kom\u00f3rek hematopoietycznych poddanej terapii myszy) przyj\u0105\u0142 si\u0119 oczywi\u015bcie bez problem\u00f3w i uk\u0142ad krwiono\u015bny mysiego pacjenta zape\u0142ni\u0142y zdrowe krwinki. Objawy choroby te\u017c ust\u0105pi\u0142y w kr\u00f3tkim czasie.<\/p>\n

Do\u015bwiadczenie Jaenischa pokazuje niezbicie, i\u017c pomys\u0142 leczenia chor\u00f3b genetycznych u ludzi przy pomocy kom\u00f3rek macierzystych uzyskiwanych z kom\u00f3rek somatycznych pacjent\u00f3w ma wielkie szanse na realizacj\u0119.<\/p>\n

Oczywi\u015bcie, aby przy pomocy takich metod leczy\u0107 ludzi, trzeba jeszcze wielu dodatkowych bada\u0144 wykluczaj\u0105cych wszelkie mo\u017cliwo\u015bci powik\u0142a\u0144 i skutk\u00f3w ubocznych. A najgro\u017aniejszymi z nich s\u0105 oczywi\u015bcie nowotwory.<\/p>\n

Jednym z gen\u00f3w u\u017cytych przez Japo\u0144czyk\u00f3w w ich „klasycznej” ju\u017c, cho\u0107 opublikowanej dwa tygodnie temu publikacji, do „odm\u0142adzania” kom\u00f3rek somatycznych jest gen c-MYC – silny onkogen. Dlatego ta sama ekipa Yamanaki, kt\u00f3ra ow\u0105 metod\u0119 opracowa\u0142a, usi\u0142owa\u0142a \u00f3w gen z w\u0142asnego protoko\u0142u eksperymentalnego wyeliminowa\u0107.<\/p>\n

Prace te zosta\u0142y uwie\u0144czone pe\u0142nym sukcesem, co Yamanaka i koledzy opisuj\u0105<\/a> na \u0142amach „Nature Biotechnology”. Okaza\u0142o si\u0119, \u017ce aktywacja trzech gen\u00f3w, towarzysz\u0105cych genowi c-MYC w oryginalnym przepisie, wystarczy do uzyskania kom\u00f3rek prawie-zarodkowych. Gwoli \u015bcis\u0142o\u015bci dodajmy, \u017ce ekipa Jaenischa usun\u0119\u0142a, na drodze in\u017cynierii genetycznej, z u\u017cytych przez nich w „mysiej” terapii kom\u00f3rek gen c-MYC, aby zmniejszy\u0107 ryzyko wywo\u0142ania nowotwor\u00f3w.<\/p>\n

Usuni\u0119cie teoretycznie najbardziej niebezpiecznego etapu z metody otrzymywania leczniczych kom\u00f3rek, przy r\u00f3wnoczesnym udowodnieniu przez Amerykan\u00f3w, \u017ce metoda ta jest skuteczna, jest doprawdy wielkim osi\u0105gni\u0119ciem.<\/p>\n

Ale to oczywi\u015bcie nie koniec usprawniania „protoko\u0142u z Kyoto”. Sadz\u0119, \u017ce najwa\u017cniejsze b\u0119dzie takie rozpracowanie kontroli aktywno\u015bci gen\u00f3w zarodkowych, aby mo\u017cliwe sta\u0142o si\u0119 dokonywanie aktywacji wybranych gen\u00f3w bez zabieg\u00f3w transgenicznych. Wszystkie kom\u00f3rki naszego cia\u0142a (te, kt\u00f3re posiadaj\u0105 j\u0105dra kom\u00f3rkowe) zawieraj\u0105 bowiem w swym DNA r\u00f3wnie\u017c aktywowane przez Japo\u0144czyk\u00f3w i Amerykan\u00f3w geny, cho\u0107 w u\u015bpionej postaci.<\/p>\n

Sztuczna aktywacja w\u0142asnych gen\u00f3w zarodkowych pacjenta powinna przysz\u0142e metody leczenia upro\u015bci\u0107 zwi\u0119kszaj\u0105c r\u00f3wnocze\u015bnie bezpiecze\u0144stwo pacjent\u00f3w. Manipulacja obcymi genami stwarza bowiem zawsze mo\u017cliwo\u015b\u0107 w\u0142\u0105czenia transgen\u00f3w w nieodpowiednie miejsce w genomie i wywo\u0142anie nieprzewidywalnych mutacji we w\u0142asnym genomie kom\u00f3rki. Szczeg\u00f3lnie przy leczeniu chor\u00f3b genetycznych, kiedy to konieczne b\u0119dzie transgeniczne naprawianie chorobotw\u00f3rczej mutacji, zmniejszenie takiego ryzyka b\u0119dzie bardzo po\u017c\u0105dane.
\n
\nJacek Kubiak<\/strong><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Terapia genowa – kolejny wielki krok za nami. Niedawno pisa\u0142em w blogu o badaniach Japo\u0144czyk\u00f3w z Kyoto i Amerykan\u00f3w z Madison. Udowodnili oni, \u017ce manipuluj\u0105c trzema genami aktywnymi w zarodkach mo\u017cna przekszta\u0142ci\u0107 kom\u00f3rki ludzkiej sk\u00f3ry w kom\u00f3rki do z\u0142udzenia przypominaj\u0105ce zarodkowe kom\u00f3rki macierzyste. Min\u0119\u0142o dos\u0142ownie kilka dni, a ta domena bada\u0144 ju\u017c wykona\u0142a kolejny wielki […]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":0,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[61,7,1],"tags":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/blog.polityka.pl\/naukowy\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/123"}],"collection":[{"href":"https:\/\/blog.polityka.pl\/naukowy\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/blog.polityka.pl\/naukowy\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/blog.polityka.pl\/naukowy\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/blog.polityka.pl\/naukowy\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=123"}],"version-history":[{"count":2,"href":"https:\/\/blog.polityka.pl\/naukowy\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/123\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":2523,"href":"https:\/\/blog.polityka.pl\/naukowy\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/123\/revisions\/2523"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/blog.polityka.pl\/naukowy\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=123"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/blog.polityka.pl\/naukowy\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=123"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/blog.polityka.pl\/naukowy\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=123"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}